一针上千万元！基因疗法成稀有病治疗打破口 在中国距离商业化落地还有多远 (一针一千万)

往年7月，决计医药和武田（Takeda）共同宣布，国度药监局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液，用于治疗血友病B成年患者的新药上市开放（NDA）。作为在中国市场首个递交NDA的基因疗法，这一信息难免引发行业热议，基因疗法是不是行将在中国落地，其商业化前景又能否曾经明晰。

据时代财经不完全统计，全球范围内至少已有54款基因治疗药物获批上市，其中包括体外基因疗法、基于病毒载体的体内基因疗法、小核酸药物等。这些基因疗法涵盖了多种治疗范围，包括但不限于稀有病、癌症治疗等。而稀有病范围则是基因疗法最婚配的选择，多款基因疗法药物为稀有病患者提供了新的治疗途径。

重新药临床实验开放（IND）进度来看，国际的基因疗法范围相同展现出了蓬勃的展开态势。据上海市生物医药科技展开中心的统计显示，截至2023年年底，国际已有30余款AAV（腺相关病毒）基因治疗药物顺利进入临床实验阶段。另据时代财经不完全统计，仅2024年上半年，国际就有14款基因疗法IND相继获批。

虽然目前中国市场尚未有一款基因疗法上市，但这一连串积极的进度预示着，基因疗法或许正迎来一个史无前例的迸发期，为国际乱者带来新的心愿。但由于技术复杂、开发难度大、开发本钱高，基因疗法的定价极端高昂，这也是基因疗法商业化落地最大的阻碍之一。多位业内人士在2024第十三届中国稀有病高峰论坛的平行论坛“稀有病细胞和基因治疗的商业途径”上也表示，在中国没有基因疗法上市的状况下，基因疗法的商业化途径正处于探求阶段，整个环节并不成熟，“大家都在摸着石头过河”。

稀有病治疗

基因治疗是一种运行遗传物质（如DNA、RNA）来治疗或预防疾病的医学方法。它经过将失常基因导入到有基因缺点的细胞中，以纠正或弥补异常基因惹起的疾病，从而抵达治疗的目的。基因治疗可以针对遗传性疾病，如囊性纤维化、血友病、某些类型的遗传性失明和免疫缺点，也可以用于治疗非遗传性疾病，如癌症和某些类型的心脏病。

过去200年，从瑞士医生米歇尔率先发现核酸，到威尔金斯和富兰克林采纳X-射线衍射技术剖析DNA晶体，到沃森和克里克发现了DNA双螺旋结构并提出分子生物学“中心规律”，再到基因重组工程技术以及病毒载体出现与展开，人类关于基因的认知一直更新，为后续基因疗法的出现打下基础。

2012年，全球第一款基因疗法在欧盟获批上市，自此开启了基因治疗的新时代。Glybera是一款由荷兰uniQure生物技术公司开发的基因治疗药物，它采纳了腺相关病毒（AAV）作为载体治疗脂蛋白脂肪酶缺乏惹起的严重肌肉疾病。这一款药物用于治疗脂蛋白脂酶（LPL）缺乏症，这是一种极为稀有的遗传性疾病，患者由于基因缺点无法出现足够的LPL酶，形成无法失常分解脂肪，从而或许引发危及生命的急性胰腺炎。该药物于2012年取得欧洲药品控制局（EMA）的赞同，但由于治疗本钱高、患者少，上市仅5年就宣布退市。

虽然面临市场、本钱等诸多疑问，但这并不阻碍全球研发者们继续探求基因疗法，尤其是在治疗稀有病方面。

2019-2024年，Zolgensma、Spinraza、Patisiran、Amvuttra等多款基因疗法陆续在全球市场获批，售价在百万元人民币甚至上千万元人民币不等。其中，往年3月在美国获批的基因疗法Lenmeldy刷新最贵多少钱，该药物由稀有病生物技术公司Orchard Therapeutics研发，定价为425万美元（折合人民币约3070万元）一剂。

武田新业务展开部担任人苏明明在上述平行论坛中解释道，“80%的稀有病是由于基因缺失所构成的，因此细胞与基因治疗或为稀有病治疗带来反派性的改动。诸多么多酶替代疗法，我们会思索缺什么补什么，但是这些疾病属于后天性缺点，要求一直地补充，周期长，药物的经常经常使用和治疗环节对患者也有诸多不简易，也很难真正使得疾病治愈，患者可回归社会。因此，细胞与基因治疗可以发扬其共同的优点，患者或容许以经过一次性性性治疗，使得疾病终年不会复发，甚至还有望让患者失掉治疗后像失常人一样，恢复系统的性能。而从研发的角度而言，这也可以大小节省了研发和临床的投入。”

在中国市场，据地下资料不完全统计，截至2024年2月，已有37款AAV基因治疗药物IND申报受理/赞同。其中包括治疗戊二酸血症I型的VGM-R02b、治疗湿性年龄相关性黄斑变性的AL-001和EXG102-031、治疗血友病A的ZS802，以及治疗结晶样视网膜变性的NGGT001等。

距离商业化还有多远？

往年7月，决计医药的BBM-H901注射液在中国递交NDA，为国际首个递交NDA的基因疗法。BBM-H901是由决计医药自主研发和消费的首款产品，用于治疗血友病B成年患者，未来将由武田中国担任该产品在中国中原、中国香港和中国澳门地域的商业化推行任务。

苏明明指出，商业化最大的疑问就是多少钱疑问，多少钱由消费本钱和药品价值两方面组成。因此从治疗角度，企业思索最多的就是如何经过提高医疗技术，从而一直地下降本钱。此外，从定价角度，心愿能看到相似具有高度创新性的基因疗法药物的定价能够基于迷信价值的评价体系，既能表现其创新性，也能使得患者取得终年获益；在付费阶段则要求思索多方共付，包括医保、惠民保、商保等，这样才可以提高患者的可担负性和可及性。

苏明明在上述会议上接受时代财经采访时进一步表示，“自创海外的阅历，我们心愿能携手社会各界共同探求和探求，但同时中国市场与海外市相比，又有其共异性，于我们而言，我们可以仰仗决计医药首个获批的先发优点规划市场，早日造福患者。”

中商产业研讨院公布的《2017-2027全球及中国细胞和基因疗法药物保送装置行业深度研讨报告》显示，全球基因治疗行业市场规模自2016年末尾飞速增长，到2023年市场规模已抵达约111.1亿美元。全球基因治疗市场的增长关键遭到特性化医疗需求的介入、慢性疾病和稀有病的高发率以及细胞与基因治疗研讨和开发的继续投入等原因的推进。中商产业研讨院剖析预测，2024年全球细胞和基因疗法市场规模将增至185.1亿美元。

基因疗法前景广阔，在中国市场，纽福斯生物、决计医药、朗信生物、嘉因生物等多家企业纷繁入局，但至今尚无一款基因疗法走到商业化上市这一步。时代财经在2024第十三届中国稀有病高峰论坛现场得知的一组数据显示，中国市场包括纽福斯生物、决计医药、朗信生物、至善唯新、方拓生物、天泽云泰、嘉音生物、锦篮生物、中因科技、华毅乐健等在内的多家基因疗法公司融资状况如下，如纽福斯生物曾经从天使轮融资启动到了C+轮融资，总计融资6轮，曾经披露的总融资金额超15亿元；决计医药则融资为4轮，总融资金额为2.7亿美元（折合以祖先民币为19.2亿元），上述多家基因疗法企业成立至今总计融资逾越50亿人民币。

有不愿具名的医药行业人士对时代财经表示，理想状况下，未来三到五年企业都要求靠股权融资，才干支撑基因治疗企业把产品做到下一个阶段，甚至做到上市。他也进一步对时代财经走漏，他们公司目前全体状况还算比拟好的，但在这一医药寒冬的背景下，他们依然心愿往年能够继续融到钱。“这一环节是比拟磨人的，但从我们的目的来讲，必需是心愿拿到钱，将管线继续推进下去的。”该人士称。

但面对生物医药行业寒冬，多位基因治疗范围受访者也对时代财经坦言，目前行业低迷，融资十分艰难，但基因治疗范围要求高昂的投入，因此也要求企业及时调整战略友好衡资金收支。

西蒙顾和控制咨询（北京）有限公司经理刘正在这一场平行论坛中表示，“我们确实看到在全球有很多通常，既有成功的案例，也有没有达成很好商业化结果的案例，我以为仍要什么样的场所唱什么戏，适宜的支付形式做适宜药，同一个市场思绪其实也是不一样的。比如说辉瑞血友病基因疗法针对的是有成熟支付形式的疾病，原本美国的血制品就贵，因此选择用商保的支付形式推进商业化进程。中国也是一样，它有很复杂的分层系统，我们要找到适宜的途径切出最适宜的形式。”

由辉瑞自主研发的基因疗法Beqvez于往年4月取得美国食品药品监视控制局（FDA）赞同上市，用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者。7月下旬，辉瑞又宣布欧盟委员会（EC）已授予DURVEQTIX（Beqvez）有条件上市授权。该疗法将在往年第二季度经过处方提供应契合条件的患者，不计保险和其他折扣的话，每剂多少钱高达350万美元（折合人民币约2490万元），但详细销售额目前尚未地下。