辉瑞A型血友病基因疗法在前期实验中取得成功

辉瑞公司周三表示，在一项大型前期实验中，该公司开发的一种针对稀有遗传性凝血阻碍疾病的实验性基因疗法取得了成功，为或许的赞同铺平了路途。

这种被称为A型血友病疗法的基因疗法，或许成为该公司继Beqvez之后进入美国市场的第二种基因疗法。该公司的Beqvez于往年4月获准用于B型血友病。

A型血友病又名遗传性抗血友病球蛋白缺乏症或FⅧ缺乏症，在遗传性凝血病中占首位，病因是患者X染色体上的抗血友病球蛋白基因（FⅧ基因）突变。关键表现为出血偏向，出血部位普遍，常重复出现，可构成血肿，关节变形，死因多为颅内出血。